Precision BioSciences reçoit un avis favorable de type C de la FDA sur les stratégies de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC) de la société pour le développement en phase avancée de l'Azercabtagene Zapreleucel, son principal candidat clinique allogénique Car T

Precision BioSciences, Inc. est une société d'édition génique avancée qui se consacre à l'amélioration de la vie (DTIL) grâce à sa plateforme d'édition génomique ARCUS. Grâce à ARCUS, le pipeline de la société se compose de candidats à l'édition de gènes in vivo conçus pour guérir une série de maladies génétiques et infectieuses. La plateforme ARCUS développe des thérapies d'édition de gènes in vivo pour l'édition de gènes, y compris l'élimination, l'insertion et l'excision de gènes. ARCUS génère en particulier des résultats définis grâce à une réparation prédominante utilisant la réparation dirigée par homologie (HDR) par opposition à la jonction non homologue (NHEJ). Les programmes d'édition de gènes in vivo de la société comprennent PBGENE-HBV, PBGENE-PMM, PBGENE-NVS, PBGENE-DMD, PBGENE-LL2, PBGENE-LL3 et iECURE-OTC. Le programme PBGENE-HBV est conçu pour le traitement potentiel du virus de l'hépatite B chronique (HBV). La société poursuit le développement du PBGENE-PMM pour le traitement de la myopathie mitochondriale primaire (PMM) associée au gène m.3243.