PTC Therapeutics, Inc. a annoncé l'abandon de programmes précliniques et de recherche précoce en thérapie génique dans le cadre d'une hiérarchisation stratégique du portefeuille. PTC poursuivra le développement et la commercialisation mondiale d'Upstaza, la toute première thérapie génique approuvée administrée directement dans le cerveau. En raison de la priorisation, des réductions estimées à environ 15 % des dépenses d'exploitation résiduelles en 2023 sont attendues.

Des indications supplémentaires sur les OPEX 2023 seront fournies dans le cadre des résultats du deuxième trimestre. La décision de déprioriser les programmes de thérapie génique en phase précoce reflète la volonté de l'entreprise de concentrer ses ressources sur les domaines du pipeline susceptibles d'offrir un retour sur investissement significatif et des thérapies transformatrices pour les patients dont les besoins médicaux non satisfaits sont importants. L'arrêt des programmes de thérapie génique entraînera également une réduction de la main-d'œuvre qui sera effectuée conformément à la réglementation du travail en vigueur.

Les programmes de thérapie génique abandonnés comprennent des programmes au stade préclinique pour l'ataxie de Friedreich et le syndrome d'Angelman, ainsi que plusieurs autres programmes ciblant des troubles rares du SNC et de l'ophtalmologie dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits, à différents stades de développement préclinique. La décision de priorisation permettra de se concentrer davantage sur la plateforme d'épissage propriétaire de PTC ainsi que sur d'autres troubles du SNC et du métabolisme qui tirent parti de son expertise scientifique différenciée et innovante.