Quince Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à son système EryDex pour le traitement des patients atteints d'Ataxie-Télangiectasie (A-T). EryDex est composé de phosphate sodique de dexaméthasone (DSP) encapsulé dans les globules rouges du patient grâce à la plateforme technologique AIDE (Autologous Intracellular Drug Encapsulation), propriété de Quince. La DSP est un corticostéroïde bien connu pour ses propriétés anti-inflammatoires ainsi que pour sa toxicité limitant la dose en raison de la suppression des surrénales.

EryDex est conçu pour offrir l'efficacité des corticostéroïdes et pour réduire ou éliminer les effets indésirables importants qui accompagnent le traitement chronique par corticostéroïdes. La désignation Fast Track a été accordée sur la base du potentiel de l'EryDex à répondre à un besoin médical important non satisfait pour les patients atteints d'A-T, une maladie grave et potentiellement mortelle, et représente une étape réglementaire importante pour Quince. Il n'existe actuellement aucun traitement thérapeutique approuvé sur le marché mondial pour cette maladie pédiatrique rare.

L'A-T est une maladie neurodégénérative et immunodéficiente autosomique récessive dont la prévalence est estimée à environ 10 000 patients aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans les pays de l'UE4. Les données d'une précédente étude de phase 3 sur EryDex (#IEDAT-02-2015/NCT02770807) ont montré des résultats d'efficacité encourageants et un profil de sécurité favorable. Quince recrute activement des participants pour son essai clinique mondial de phase 3 NEAT (#IEDAT-04-2022/NCT06193200) afin d'évaluer les effets neurologiques d'EryDex chez les patients atteints d'A-T. Il est prévu de recruter environ 86 patients atteints d'A-T âgés de six à neuf ans (population d'analyse primaire) et environ 20 patients âgés de 10 ans ou plus.

Cet essai clinique pivot de phase 3 est mené dans le cadre d'un accord d'évaluation spéciale du protocole (SPA) avec la FDA. L'A-T est une maladie neurodégénérative et immunodéficiente autosomique récessive causée par des mutations du gène ATM, qui est responsable des fonctions homéostatiques et de division cellulaire, y compris, mais sans s'y limiter, la réparation de l'ADN double brin. Généralement, l'A-T est diagnostiquée pour la première fois avant l'âge de cinq ans, lorsque les enfants commencent à développer une démarche altérée et à tomber plus fréquemment.

Les symptômes neurologiques s'aggravent et les patients atteints d'A-T se déplacent souvent en fauteuil roulant à l'adolescence. L'adolescence des patients atteints d'A-T est généralement marquée par des infections répétées, des troubles pulmonaires et des tumeurs malignes. La durée de vie médiane est d'environ 25 à 30 ans, avec une mortalité due aux infections et aux tumeurs malignes.

D'après les informations d'IQVIA Medical Claims (Dx) et d'IQVIA Analytics, environ 3 400 patients atteints d'A-T ont été diagnostiqués aux États-Unis, ce qui correspond à une prévalence américaine estimée à environ 5 000 patients atteints d'A-T. Quince estime qu'il y a environ 5 000 patients atteints d'A-T au Royaume-Uni et dans les pays de l'UE4. Il n'existe actuellement aucun traitement thérapeutique approuvé pour l'A-T sur aucun marché mondial. EryDex est composé de phosphate sodique de dexaméthasone (DSP) encapsulé dans les propres globules rouges du patient. Le DSP est un corticostéroïde bien connu pour ses propriétés anti-inflammatoires ainsi que pour sa toxicité limitant la dose en raison de la suppression des glandes surrénales.

EryDex est conçu pour offrir l'efficacité des corticostéroïdes et pour réduire ou éliminer les effets indésirables importants qui accompagnent l'utilisation chronique d'un traitement aux corticostéroïdes. EryDex s'appuie sur la plateforme technologique AIDE (Autologous Intracellular Drug Encapsulation), propriété de Quince, qui est une nouvelle combinaison de médicaments et de dispositifs utilisant un processus automatisé conçu pour encapsuler un médicament dans les propres globules rouges du patient. Les globules rouges présentent plusieurs caractéristiques qui en font un véhicule potentiellement efficace pour l'administration de médicaments, notamment une meilleure tolérance, une distribution tissulaire améliorée, une immunogénicité réduite et une prolongation de la demi-vie circulante.

La technologie AIDE de Quince est conçue pour exploiter ces avantages afin de permettre l'administration chronique de médicaments limités par la toxicité, une mauvaise biodistribution, une pharmacocinétique sous-optimale ou une réponse immunitaire.