REGENXBIO présente des données intermédiaires positives de l'essai de phase II ALTITUDE sur le RGX-314 pour le traitement de la rétinopathie diabétique par administration suprachoroïdienne.
Le 12 février 2022 à 18:20
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REGENXBIO Inc. a annoncé de nouvelles données intermédiaires positives issues de l'essai de phase II ALTITUDE en cours sur le RGX-314 pour le traitement de la rétinopathie diabétique (RD) sans œdème maculaire diabétique localisé (OMD) par administration suprachoroïdale au cabinet. Les données sont présentées à la conférence Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2022 par Michael A. Klufas, M.D., Retina Service, Wills Eye Hospital, professeur adjoint d'ophtalmologie, Thomas Jefferson University. Le RGX-314 fait l'objet d'une étude en tant que thérapie génique potentielle unique pour le traitement de la dégénérescence maculaire humide liée à l'âge et de la RD. Mise à jour du plan d'étude et de l'innocuité de l'essai ALTITUDE de phase II sur le RGX-314 pour le traitement de la RD par administration suprachoroïdienne. ALTITUDE est un essai multicentrique, ouvert, randomisé, contrôlé, avec escalade de dose, qui évalue l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'administration suprachoroïdienne de RGX-314 à l'aide du SCS Microinjector® ; chez des patients dont le diagnostic de la RD est une rétinopathie diabétique non proliférante modérément sévère ou sévère (NPDR) ou une rétinopathie diabétique proliférante légère (PDR). Vingt patients de la Cohorte 1 ont été randomisés pour recevoir le RGX-314 à un niveau de dose de 2,5x1011 copies génomiques par œil (CG/œil) par rapport à un contrôle observationnel dans un rapport de 3:1. La cohorte 2 comprendra 20 patients randomisés pour recevoir le RGX-314 à une dose plus élevée de 5x1011 GC/oeil par rapport à un contrôle par observation dans un rapport de 3:1. La Cohorte 3 est conçue pour évaluer le RGX-314 au même niveau de dose que la Cohorte 2 chez 20 patients qui sont positifs aux anticorps neutralisants (NAb). Le recrutement est en cours dans les cohortes 2 et 3. Les patients participant à cet essai ne reçoivent pas de corticothérapie prophylactique immunosuppressive avant ou après l'administration du RGX-314.
REGENXBIO Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique qui cherche à améliorer les conditions de vie grâce au potentiel curatif de la thérapie génique. La société a développé un pipeline de programmes de thérapie génique utilisant sa plateforme propriétaire de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) (plateforme technologique NAV) pour traiter les maladies génétiques. La société se concentre sur son pipeline de développement interne dans trois domaines : les maladies rétiniennes, neuromusculaires et neurodégénératives. Ses produits thérapeutiques AAV expérimentaux comprennent ABBV-RGX-314, RGX-202 et RGX-121. Elle développe ABBV-RGX-314 en collaboration avec AbbVie pour traiter de larges populations de patients touchés par la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la rétinopathie diabétique et d'autres maladies chroniques de la rétine caractérisées par une perte de vision. Elle développe RGX-202 pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne. La société développe RGX-121 pour traiter la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), une maladie neurodégénérative progressive à stockage lysosomal.
REGENXBIO présente des données intermédiaires positives de l'essai de phase II ALTITUDE sur le RGX-314 pour le traitement de la rétinopathie diabétique par administration suprachoroïdienne.