Regulus Therapeutics Inc. a annoncé qu'après avoir examiné toutes les données d'innocuité disponibles, la Société a commencé à sélectionner la quatrième cohorte de patients dans l'étude de phase 1b MAD du RGLS8429 pour le traitement de la maladie polykystique du rein autosomique dominante. Les patients de la quatrième cohorte recevront une dose fixe ouverte de 300 mg de RGLS8429 toutes les deux semaines pendant trois mois. Le protocole de l'étude a été modifié pour inclure jusqu'à 30 sujets dans la quatrième cohorte afin d'examiner plus en détail l'impact potentiel sur le volume total des reins chez les patients atteints d'ADPKD.

PC1 et PC2 sont les produits protéiques des gènes PKD1 et PKD2 respectivement et il a été démontré qu'ils sont directement corrélés à la sévérité de la maladie. La société a modifié le protocole afin d'inclure une quatrième cohorte de 30 sujets au maximum qui recevront une dose fixe de 300 mg deRGLS8429 administrée toutes les deux semaines pendant trois mois.