Rhythm Pharmaceuticals, Inc. annonce le début du dosage dans l'essai de phase 3 du setmelanotide hebdomadaire chez les patients atteints d'un trouble génétique de l'obésité
Le 13 janvier 2022 à 16:30
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Camurus AB (publ) a annoncé que Rhythm Pharmaceuticals, le partenaire de licence de la société, a dosé les premiers patients d'un essai de phase 3 évaluant le dépôt sous-cutané hebdomadaire de setmelanotide chez des patients âgés de six ans et plus atteints d'une maladie génétique rare de l'obésité. L'essai de phase 3 est un essai randomisé en double aveugle avec switch chez des patients souffrant d'obésité due à des variantes génétiques bialéliques ou hétérozygotes de la proopiomélanocortine (POMC), de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou du récepteur de la leptine (LEPR) ou à un diagnostic clinique du syndrome de Bardet-Biedl (BBS) avec confirmation génétique, qui ont été précédemment recrutés dans l'essai d'extension à long terme et ouvert du setmelanotide quotidien de Rhythm. L'essai devrait inclure 30 patients, randomisés 1:1 pour recevoir soit du setmelanotide une fois par semaine et un placebo une fois par jour, soit du setmelanotide une fois par jour et un placebo une fois par semaine pendant 13 semaines. Après la période de traitement randomisé de 13 semaines, l'essai passera à une étude ouverte de 13 semaines au cours de laquelle tous les patients recevront du setmelanotide une fois par semaine. Le critère principal d'efficacité est la proportion de patients n'ayant pas pris de poids.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique en phase de commercialisation. La société se concentre sur l'avancement de ses agonistes du récepteur de la mélanocortine 4 (MC4R), y compris son principal actif, IMCIVREE, en tant que médecine de précision conçue pour traiter l'hyperphagie et l'obésité sévère causées par des maladies rares de la voie MC4R. IMCIVREE est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de six ans et plus souffrant d'obésité monogénique ou syndromique due à la proopiomélanocortine (POMC), d'un déficit en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR), tel que déterminé par un test approuvé par la FDA démontrant des variants dans les gènes POMC, PCSK1 ou LEPR qui sont interprétés comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS) ; ou le syndrome de Bardet-Biedl (BBS). Elle évalue le setmelanotide dans des essais de phase II et III pour le traitement de l'obésité due à des variantes dans l'un des nombreux gènes associés à la voie MC4R.
Rhythm Pharmaceuticals, Inc. annonce le début du dosage dans l'essai de phase 3 du setmelanotide hebdomadaire chez les patients atteints d'un trouble génétique de l'obésité