Rocket Pharmaceuticals, Inc. a annoncé une mise à jour réglementaire pour KRESLADI ? (marnetegragene autotemcel ; marne-cel), une thérapie génique basée sur un vecteur lentiviral (LV) pour traiter le déficit sévère d'adhésion aux leucocytes-I (LAD-I). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (CRL) en réponse à la demande de licence biologique de Rocket pour KRESLADI ?

La FDA a demandé un nombre limité d'informations supplémentaires sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) afin de compléter son examen. Rocket a rencontré les dirigeants du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA afin de s'aligner sur la portée limitée des informations CMC supplémentaires nécessaires pour soutenir l'approbation de KRESLADI ? dans les plus brefs délais. Les données de base positives de l'étude mondiale de phase 1/2 sur KRESLADIMC ont démontré une survie globale de 100 % 12 mois après la fin de l'étude.

ont démontré une survie globale de 100 % 12 mois après la perfusion (et pour toute la durée du suivi) chez les neuf patients atteints de LAD-I ayant entre 18 et 42 mois de suivi. Les données ont également montré une diminution importante de l'incidence des infections significatives par rapport à l'historique avant traitement, ainsi que des preuves de la résolution des lésions cutanées liées au LAD-I et de la restauration des capacités de réparation des plaies. Tous les critères d'évaluation primaires et secondaires ont été atteints, et KRESLADI ?

a été bien toléré par tous les patients, sans aucun effet indésirable grave lié au traitement.