Rocket Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament prioritaire (PRIME) à RP-A501, la thérapie génique expérimentale à base de virus adéno-associé (AAV) de la société pour le traitement de la maladie de Danon, une cardiomyopathie héréditaire dévastatrice et mortelle pour laquelle il n'existe pas de traitement curatif.
pour laquelle il n'existe pas de traitement curatif. La désignation PRIME a été accordée sur la base des données positives de sécurité et d'efficacité de l'essai clinique de phase 1 de RP-A501 chez les patients atteints de la maladie de Danon et du potentiel de RP-A501 à répondre à l'important besoin médical non satisfait dans cette population. La désignation PRIME propose les avantages d'un soutien précoce et renforcé de l'EMA pour le développement de médicaments ciblant des besoins médicaux non satisfaits, ainsi que la possibilité d'un examen accéléré de la demande de mise sur le marché. Rocket
a également reçu récemment la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pour son programme RP-A501, qui bénéficie également des désignations Fast Track, Orphan Drug (U.S.) et Rare Pediatric. Les données ont démontré des améliorations constantes et solides de plusieurs paramètres cliniques et de laboratoire très pertinents, notamment l'expression de la protéine LAMP-2, la réduction des vacuoles autophagiques, le peptide natriurétique cérébral (BNP), la troponine I à haute sensibilité, ainsi que la masse et l'épaisseur de la paroi du ventricule gauche. En outre, on a constaté une amélioration des symptômes, évalués par la classe de la New York Heart Association, et de la qualité de vie, mesurée par le questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City. Notamment, les améliorations et la stabilisation du BNP chez les patients de la phase 1 contrastaient directement avec les tendances à l'aggravation observées chez les patients participant à une étude prospective concomitante sur l'histoire naturelle. Les résultats ont démontré des améliorations et/ou une normalisation de plusieurs paramètres quantifiables que les cardiologues utilisent dans la pratique clinique pour évaluer le risque et prendre des décisions thérapeutiques.