Roquefort Therapeutics a fait le point sur le développement des programmes Midkine mRNA et STAT-6 siRNA. Étape importante du programme Midkine mRNA - Suite à l'annonce du 6 février 2024, dans laquelle Roquefort Therapeutics annonçait que ses thérapies à base d'ARNm faisaient l'objet d'études en combinaison avec des systèmes d'administration de nanoparticules lipidiques (LNP) exclusifs, la société a poursuivi le développement dans des modèles in vivo validés. Ces dernières expériences ont combiné l'ARNm avec un système d'administration LNP dans un modèle in vivo validé de cancer du foie et ont démontré l'innocuité et l'efficacité de la nouvelle combinaison ARNm LNP dans la réduction de la Midkine fonctionnelle. Il s'agit d'une étape importante à la fois dans la découverte d'un nouvel ARNm thérapeutique et dans la combinaison sûre avec un LNP pour permettre l'administration de l'ARNm comme médicament anticancéreux.

Le cancer du foie est l'une des principales causes de décès par cancer dans le monde, avec plus de 700 000 décès par an. La midkine est associée à la progression, à la résistance et au pronostic du cancer du foie. Un nouveau traitement ciblant les cancers du foie exprimant la midkine à l'aide de la technologie de l'ARNm offre le potentiel d'un médicament de premier ordre sur le marché du cancer du foie, d'une valeur de 3 milliards de dollars.