S.BIOMEDICS a annoncé des données d'évaluation positives à un an des 3 premiers participants (première cohorte à faible dose) de l'essai clinique de phase I/IIa pour la maladie de Parkinson avec TED-A9, des progéniteurs dopaminergiques du mésencéphale dérivés de CSEh (cellules souches embryonnaires humaines). Les données démontrent que 3 participants ont montré l'innocuité et l'efficacité du TED-A9 au cours d'un suivi d'un an. L'essai clinique a été mené à l'hôpital Severance de l'université Yonsei en Corée du Sud, sous la direction du professeur Jin-Woo Chang, neurochirurgien, et du professeur Phil Hyu Lee, neurologue.

De plus, l'évaluation MDS-UPDRS Part III (off), qui mesure objectivement les fonctions motrices, a montré une diminution moyenne de 12,7 points, passant de 61,7 au départ à 49,0 un an après le traitement. L'évaluation MDS-UPDRS partie III (off) a indiqué une amélioration significative de leurs capacités motrices. Une amélioration a également été observée au niveau des symptômes tels que l'usure et le gel de la démarche.

L'imagerie cérébrale DAT (FP-CIT-PET), réalisée un an après la transplantation, a révélé une augmentation des transporteurs de dopamine (DAT), suggérant la greffe potentielle de neurones dopaminergiques, ce qui est en corrélation avec l'amélioration des symptômes de la maladie de Parkinson des patients. Le TED-A9 est une thérapie cellulaire expérimentale conçue pour remplacer les cellules dopaminergiques spécifiques du mésencéphale ventral perdues chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. Ces cellules dopaminergiques spécifiques du mésencéphale ventral sont dérivées de CSEh en utilisant exclusivement de petites molécules. TED-A9 représente une avancée significative dans ce domaine, en offrant des cellules dopaminergiques hautement purifiées dérivées de CSEh.

Par le biais d'une procédure chirurgicale, ces cellules progénitrices (précurseurs) dopaminergiques dérivées de CSEh (TED-A9) sont transplantées dans trois segments du putamen : les sections antérieure, médiane et postérieure, avec trois pistes par putamen. Les putamens bilatéraux ont reçu une transplantation de cellules en une seule procédure chirurgicale, les cellules étant injectées en trois points dans chaque voie. Après la transplantation, on s'attend à ce que les cellules progénitrices dopaminergiques transplantées deviennent des neurones dopaminergiques qui fourniront la dopamine dont les patients atteints de la maladie de Parkinson manquent, rétablissant ainsi la fonction motrice des patients.

L'essai clinique de phase I/IIa est mené sur 12 participants chez qui la maladie de Parkinson a été diagnostiquée depuis plus de 5 ans et qui ont présenté des complications motrices telles que l'usure, le gel de la démarche ou la dyskinésie. L'âge des participants était compris entre 50 et 75 ans. Les TED-A9 ont été administrés à 6 participants dans le groupe à faible dose (3,15 millions de cellules) et à 6 autres participants dans le groupe à forte dose (6,30 millions de cellules).

Une cohorte initiale de trois patients a été recrutée à une faible dose pour évaluer la sécurité initiale, y compris l'évaluation de la toxicité limitant la dose (DLT), sur une période allant jusqu'à 3 mois après la transplantation. Aucun problème de sécurité n'a été constaté pendant cette période. Trois patients supplémentaires ont donc été recrutés à une dose élevée pour une évaluation sur une nouvelle période de trois mois après la transplantation.

Comme aucun problème de sécurité n'est apparu au cours de cette période prolongée, l'essai clinique s'est poursuivi en ajoutant trois autres patients à chacun des groupes à faible dose et à forte dose, soit un total de 12 patients. Le dernier participant a reçu le TED-A9 en février 2024. L'objectif principal de l'essai de phase I/IIa est d'évaluer la sécurité et l'efficacité exploratoire de la transplantation de TED-A9 sur deux ans après la transplantation.

La sécurité sera surveillée pendant 3 années supplémentaires, soit 5 ans au total.