La Food and Drug Administration américaine a accepté l'année dernière la demande de mise sur le marché du traitement, qui est développé en collaboration avec le fabricant suédois de médicaments Sobi, et devrait décider de son statut d'approbation d'ici le 28 février.

L'hémophilie A est une maladie hémorragique héréditaire dans laquelle le sang ne coagule pas normalement. Environ 400 bébés naissent chaque année avec cette maladie, mais le nombre exact de personnes touchées n'est pas connu, selon les données du gouvernement.