Les conseillers de la FDA soutiennent l'approbation accélérée de la thérapie génique de Sarepta contre la dystrophie musculaire de Duchenne

Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La société se concentre sur l'aide aux patients par la découverte et le développement de thérapeutiques ciblant l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle a développé plusieurs produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et développe des candidats thérapeutiques potentiels pour une série de maladies et de troubles, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne, les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) et d'autres troubles neuromusculaires et liés au système nerveux central (SNC). Elle a développé et commercialisé quatre produits approuvés pour le traitement de la maladie de Duchenne : EXONDYS 51 (eteplirsen), solution injectable (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen), solution injectable (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen), solution injectable (AMONDYS 45), et ELEVIDYS. Son pipeline comprend environ 40 programmes à différents stades de découverte, de développement préclinique et clinique.