Les actions de Sarepta Therapeutics ont bondi d'environ 33 % pour atteindre leur plus haut niveau depuis plus de trois ans au début de la journée de vendredi, l'autorisation d'utilisation élargie ayant consolidé sa position dominante sur le marché de la thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Aux niveaux actuels, près de 4 milliards de dollars devraient être ajoutés à la valeur de marché de la société.

Jeudi, la FDA américaine a accordé une autorisation traditionnelle pour la thérapie, Elevidys, chez les patients âgés de quatre ans et plus qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation accélérée pour ceux qui ne le peuvent pas.

"De nombreux patients de moins de 4 ans n'ont pas encore été diagnostiqués, mais ils seront pris en compte dans l'étiquetage, ce qui ouvrira le marché de la DMD à tous les patients actuels et futurs qui pourront bénéficier d'un traitement", a déclaré Tim Lugo, analyste chez William Blair.

Compte tenu de la forte demande et de la sécurité acceptable, les analystes ont souligné les problèmes de fabrication et de couverture d'assurance pour les nouveaux patients comme facteurs limitants.

"Nous ne prévoyons pas de contraintes d'approvisionnement à court terme", a déclaré Doug Ingram, PDG de Sarepta, lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs, ajoutant que la société n'avait pas l'intention de modifier le prix.

Elevidys est l'un des traitements les plus chers au monde, avec un prix catalogue de 3,2 millions de dollars.

Les ventes de la thérapie se sont élevées à 200,4 millions de dollars en 2023 et devraient atteindre 1,07 milliard de dollars cette année, selon les données du LSEG.

La DMD est une maladie musculaire progressive héréditaire qui touche environ un homme sur 3 500 dans le monde, selon la National Organization for Rare Disorders (Organisation nationale pour les maladies rares), basée aux États-Unis.

Elevidys' pourrait maintenant être administré à environ 13 000 patients, soit près de 90 % des patients américains, a déclaré Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital.

La décision fait également suite à des inquiétudes concernant une "bataille difficile" pour obtenir l'approbation traditionnelle après que le traitement n'ait pas atteint l'objectif principal lors d'un essai de confirmation clé en phase finale.

Un haut responsable de l'agence, Peter Marks, a insisté pour que l'étiquette "sans conditions" soit apposée sur Elevidys, passant outre les recommandations, a déclaré Luca Issi, analyste des marchés à RBC. Le personnel de la FDA avait recommandé de refuser l'extension, citant l'absence de bénéfice pour certains patients, selon des documents.

Selon ResearchandMarkets.com, le marché mondial du traitement de la DMD - y compris les thérapies géniques et autres médicaments - devrait atteindre 11,47 milliards de dollars d'ici 2034.

M. Biliouris s'attend à ce qu'Elevidys soit la thérapie génique DMD "dominante", sans concurrence à court terme, jusqu'en 2027.

RegenxBio teste actuellement une thérapie génique concurrente à un stade précoce ou moyen, tandis que le traitement de Pfizer a récemment échoué dans une étude à un stade avancé.