Scholar Rock Holding Corporation fait le point sur l'entreprise et souligne les priorités pour 2022
Le 10 janvier 2022 à 13:30
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Scholar Rock Holding Corporation a fourni des mises à jour récentes sur l'entreprise et a souligné les priorités à venir pour ses programmes de pipeline en 2022. Priorités pour 2022 : Apitegromab est un inhibiteur sélectif de l'activation de la myostatine en cours de développement en tant que potentiel premier traitement dirigé vers les muscles pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Recrutement robuste de l'essai de phase 3 SAPPHIRE évaluant l'apitegromab chez les patients atteints de SMA non ambulatoire de type 2 et 3. Scholar Rock a lancé l'étude SAPPHIRE. La conception de l'étude prévoit le recrutement d'environ 156 patients âgés de 2 à 12 ans atteints de SMA de type 2/3 non ambulatoire dans la population principale d'efficacité. Les patients seront randomisés 1:1:1 pour recevoir pendant 12 mois soit de l'apitegromab 10 mg/kg, soit de l'apitegromab 20 mg/kg, soit un placebo par perfusion intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines en plus du traitement de fond par SMN. Progression de l'extension à long terme de TOPAZ à deux ans. Au 6 janvier, 55 des 57 patients participent toujours à l'essai d'extension à long terme de l'apitegromab dans la SMA de type 2 et 3. Avancement des activités de développement pour inclure les patients atteints de SMA de type 1 et ambulatoire. SRK-181 est un inhibiteur puissant et hautement sélectif de l'activation latente du TGFß1, développé dans le but de surmonter la résistance primaire et d'augmenter le nombre de patients pouvant bénéficier d'un traitement par inhibiteur de points de contrôle. Progrès dans la partie B de l'essai de preuve de concept de phase 1 DRAGON. Sur la base des données d'innocuité et de pharmacocinétique de la partie A de l'essai de phase 1 DRAGON, Scholar Rock a lancé la partie B d'expansion de la dose de l'essai, qui évalue le SRK-181 dosé à 1500 mg toutes les trois semaines (Q3W) chez des patients recevant un traitement anti-PD-(L)1 approuvé dosé Q3W et à 1000 mg toutes les deux semaines (Q2W) chez des patients recevant un traitement anti-PD-(L)1 approuvé dosé Q2W. La partie B consistera à recruter et à doser des patients dans plusieurs cohortes de preuve de concept menées en parallèle, notamment : carcinome urothélial (UC) ; mélanome cutané (MEL) ; cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) ; carcinome rénal à cellules claires (ccRCC) ; autres tumeurs solides. Chaque cohorte devrait recruter jusqu'à 40 patients atteints de diverses tumeurs solides localement avancées ou métastatiques qui ont démontré une résistance primaire au traitement anti-PD-(L)1. Les premières données sur l'efficacité et la sécurité sont attendues en 2022.
Scholar Rock Holding Corporation est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur la découverte, le développement et l'administration de médicaments pour le traitement de maladies graves dans lesquelles la signalisation par des facteurs de croissance protéiques joue un rôle fondamental. Sa biologie de la superfamille du facteur de croissance transformant bêta (TGFb), ses nouveaux mécanismes moléculaires d'activation du facteur de croissance ont permis à la société de mettre au point une plateforme propriétaire pour le développement d'anticorps monoclonaux qui ciblent localement et sélectivement le précurseur. Son produit candidat, l'apitegromab, est un anticorps monoclonal sélectif, entièrement humain, dont le mécanisme d'action se traduit par l'inhibition de l'activation du facteur de croissance, la myostatine, dans les muscles squelettiques. L'apitegromab est développé en tant que première thérapie ciblant les muscles pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Son autre produit candidat, SRK-181, un inhibiteur sélectif de l'activation du TGFb latent, est en cours de développement pour le traitement des cancers.