SELLAS Life Sciences Group, Inc. annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au SLS009, un inhibiteur de CDK9 hautement sélectif, pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) pédiatrique. La LLA infantile est une maladie qui met en jeu le pronostic vital et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Malgré des avancées significatives dans le traitement de la LLA pédiatrique, la rechute reste la cause la plus fréquente d'échec du traitement.

Certaines sous-populations de patients présentant des caractéristiques à haut risque et à très haut risque ont besoin de thérapies moins toxiques qui permettraient à terme de prolonger leur survie sans événement (EFS) à long terme, qui reste de l'ordre de 50 % pour les groupes à très haut risque. Dans les essais cliniques, le SLS009 a démontré un profil de sécurité très favorable avec l'absence totale, à ce jour, de toxicités cliniques non hématologiques de haut niveau. La désignation de maladie pédiatrique rare (RPD) est accordée par la FDA pour les maladies graves ou potentiellement mortelles qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis, et dans lesquelles les maladies graves ou potentiellement mortelles affectent principalement les individus âgés de moins de 18 ans.

Si, à l'avenir, une demande de nouveau médicament (NDA) pour le SLS009 pour le traitement de la LAM pédiatrique est approuvée par la FDA, SELLAS pourrait être éligible pour recevoir un bon de revue prioritaire (PRV) qui pourrait être échangé pour recevoir une revue prioritaire pour toute demande de mise sur le marché subséquente. Les PRVs peuvent être utilisés par le sponsor ou vendus à un autre sponsor pour leur utilisation et ont récemment été vendus pour environ 100 millions de dollars.