Shattuck Labs, Inc. a annoncé que la FDA américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au candidat clinique principal SL-172154 pour le traitement de la LAM. L'Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments développés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir une maladie ou une affection rare touchant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin est conçue pour fournir aux développeurs de médicaments divers avantages pour soutenir le développement de nouveaux médicaments, y compris la possibilité d'une exclusivité commerciale pendant sept ans après l'approbation de la FDA, l'éligibilité à des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés et l'exonération des frais de dossier.

La LAM est une tumeur hématologique maligne qui se développe à partir de l'expansion clonale des précurseurs myéloïdes résidant dans la moelle osseuse. Chez les patients atteints de LAM, les blastes leucémiques infiltrent la moelle osseuse et perturbent l'hématopoïèse normale. Selon le programme de surveillance, d'épidémiologie et de résultats finaux des National Cancer Institutes, en 2023, il y aura environ 20 380 nouveaux cas de LAM aux États-Unis, et 11 310 décès seront attribués à la maladie.

L'âge médian du diagnostic est de 68 ans et environ un tiers des patients sont diagnostiqués après 75 ans. SL-172154 (SIRPa-Fc-CD40L) est une protéine de fusion ARC® expérimentale conçue pour inhiber simultanément l'interaction du point de contrôle CD47/SIRPa et activer le récepteur de costimulation CD40 afin de renforcer la réponse immunitaire anti-tumorale chez les patients atteints d'un cancer avancé. Plusieurs essais cliniques de phase 1 sont en cours pour des patients atteints de cancer de l'ovaire résistant au platine (NCT04406623, NCT05483933) et pour des patients atteints de LAM et de HR-MDS (NCT05275439).