Syndax Pharmaceuticals, Inc. a annoncé des données actualisées issues de plusieurs essais de combinaison du revumenib, la petite molécule puissante et sélective inhibitrice de la ménine de la société, chez des patients atteints de leucémies aiguës. Ces données actualisées seront présentées lors du congrès 2024 de l'Association européenne d'hématologie (EHA), qui se tiendra du 13 au 16 juin à Madrid (Espagne). Outre les résultats actualisés des études BEAT AML et AUGMENT-102, une présentation en rappel des résultats de l'étude pivot AUGMENT-101 du revumenib dans la leucémie aiguë KMT2Ar en rechute/réfractaire a également été présentée au congrès lors d'une session orale intitulée "Revumenib Monotherapy in Patients with Relapsed/Refractory KMT2Ar Acute Leukemia : Topline Efficacy and Safety Results from the Pivotal AUGMENT-101 Phase 2 Study". Les résultats d'une analyse exploratoire des changements immunophénotypiques dans les blastes de la LAM après un traitement par revuménib ont également été présentés dans un poster intitulé "Caractérisation des changements immunophénotypiques après l'inhibition de la ménine dans la leucémie myéloïde aiguë". Des copies des affiches et des présentations de l'EHA seront disponibles dans la section Publications et présentations de réunions du site web de Syndax.

Des résultats préliminaires positifs de l'essai de phase 2 AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë R/R KMT 2Ar, montrant que l'essai a atteint son principal critère d'évaluation, ont été présentés lors de la 65e réunion annuelle de l'American Society of Hematology, et les données de la partie phase 1 d'AUGMENT-101 dans la leucémie aiguë ont été publiées dans la revue Nature. Revumenib a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement des patients atteints de LAM et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémies aiguës R/R présentant un réarrangement KMT2A ou une mutation NPM1. La FDA a accordé à Revumenib le statut de Breakthrough Therapy Designation pour le traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë R/R présentant un réarrangement KMT2 APM1.