Takeda Pharmaceutical Company Limited a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé VONVENDI [facteur de von Willebrand (recombinant)] pour la prophylaxie systématique visant à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand (MVW) de type 3 grave et recevant un traitement à la demande. VONVENDI est le seul traitement de remplacement du facteur de von Willebrand (FVW) recombinant, et le premier et le seul traitement visant à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand de type 3 grave approuvé par la FDA pour un usage prophylactique de routine. VONVENDI est maintenant indiqué pour la prophylaxie de routine chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand sévère de type 3 qui reçoivent un traitement à la demande, ainsi que pour la gestion des saignements à la demande et périopératoires chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand. La maladie de von Willebrand est une maladie héréditaire qui touche autant les femmes que les hommes. Elle est causée par une déficience ou une fonction défectueuse du facteur de von Willebrand, l'une des protéines sanguines nécessaires à la coagulation du sang.1 En raison de cette fonction défectueuse ou de cette déficience, le sang ne peut pas coaguler efficacement chez les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand. VONVENDI est un produit en perfusion spécialement conçu pour remplacer le FVW manquant ou dysfonctionnel de l'organisme. L'autorisation est fondée sur les données d'une étude prospective, ouverte et multicentrique internationale visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement prophylactique dans la réduction de la fréquence des épisodes hémorragiques chez 10 patients adultes ayant reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand de type 3 grave et qui étaient auparavant traités à la demande. D'après les statistiques descriptives, le taux de saignement annualisé (TSA) médian pour tous les saignements (saignements spontanés et traumatiques traités et non traités) est passé d'un TSA médian historique de 5,0 (plage : 3,0, 159,0) à un TSA médian de l'étude de 2,3 (plage : 0, 157,9), soit une réduction de 54,7 %. Les effets indésirables les plus fréquents (=2 % des sujets) observés chez les patients adultes traités par VONVENDI au cours des essais cliniques ont été les suivants : céphalées, vomissements, nausées, étourdissements, arthralgie, lésions articulaires, vertiges, augmentation de l'ALT et prurit généralisé.