Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. a annoncé deux présentations orales et une présentation par affiche à l'American Transplant Congress 2024, qui s'est tenu du 1er au 5 juin 2024 au Pennsylvania Convention Center, à Philadelphie, en Pennsylvanie. Dans la présentation orale intitulée " Extended Survival of 9- and 10-Gene-Edited Pig Heart Xenografts with Ischemia Minimization and CD154 Costimulation Blockade-Based Immunosuppression ", Sanatkar, A. et al, les données ont démontré que le TNX-1500 est prometteur pour prévenir le rejet des coeurs de porcs édités à 9 ou 10 gènes (GE).

Le poster intitulé "Experience with a Novel Delayed Immune Tolerance Protocol in Nonhuman Primates Based on Anti-CD154, Anti-CD2, and Anti-CD28", par Ileka, I. a évalué si un protocole modifié basé sur le ciblage de CD28 et CD2 favorise l'expansion des cellules T régulatrices périphériques et est suffisant pour promouvoir l'acceptation de l'allogreffe cardiaque. En février 2024, Tonix a annoncé l'achèvement de la phase clinique de son étude de phase 1 à dose unique ascendante de TNX-1500 chez des volontaires sains. Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du TNX-1500 administré par voie intraveineuse.

Le TNX-1500 est développé pour la prévention du rejet d'allogreffe et de xénogreffe, pour la prévention de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HCT) et pour le traitement de maladies auto-immunes. Un premier essai de phase 1 chez l'homme du TNX-1500 a terminé la phase clinique. L'objectif principal de l'essai de phase 1 est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du TNX-1500 administré par voie intraveineuse (i.v.).

Les participants éligibles à l'essai de phase 1 ont été répartis dans trois cohortes de dosage (3 mg/kg, 10 mg/kg et 30 mg/kg, respectivement) et ont été évalués régulièrement sur une période de 120 jours après l'administration du médicament. Le portefeuille de développement de Tonix est axé sur les troubles du système nerveux central (SNC). La priorité de Tonix est de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA au cours du second semestre 2024 pour Tonmya, un produit candidat pour lequel deux études de phase 3 statistiquement significatives ont été achevées pour la gestion de la fibromyalgie.

Tonmya n'a été approuvé pour aucune indication. Il existe un certain nombre de facteurs qui pourraient faire en sorte que les événements réels diffèrent matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives. Ces facteurs comprennent, entre autres, les risques liés à l'impossibilité d'obtenir les autorisations ou approbations de la FDA et au non-respect des réglementations de la FDA ; les risques liés à l'impossibilité de commercialiser avec succès l'un des produits ; les risques liés au calendrier et à la progression du développement clinique des produits candidats ; la nécessité d'un financement supplémentaire ; la nécessité d'un financement supplémentaire ; et le portefeuille de développement de la société est axé sur le développement du portefeuille de développement de la société.