Le 12 juin 2024, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que la Société a tenu une réunion fructueuse avec la Food and Drug Administration américaine au cours de laquelle la Société a convenu avec l'Agence que l'héparane sulfate du liquide céphalo-rachidien est un critère de substitution raisonnable qui pourrait soutenir la soumission d'une demande de licence biologique (" BLA ") visant à obtenir une approbation accélérée de la thérapie génique AAV UX111 (ABO-102) pour le traitement du syndrome de Sanfilippo (" MPS IIIA "). La société devra finaliser les détails de sa BLA avec l'agence lors d'une réunion préalable à la BLA, avec l'intention de déposer une demande à la fin de cette année ou au début de l'année prochaine. Comme discuté avec la FDA, le dépôt de la BLA sera basé sur les données disponibles, y compris celles de l'étude pivot Transpher A en cours, qui évalue la sécurité et l'efficacité de l'UX111 chez les enfants atteints de MPS IIIA.

Les résultats de l'étude Transpher A et des études de suivi à long terme ont été récemment présentés lors du 20e symposium annuel WORLDS.