X4 Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique. La société se concentre sur la découverte et le développement de nouvelles thérapies pour le traitement des maladies rares et de celles dont les options thérapeutiques sont limitées, en mettant l'accent sur les affections résultant d'un dysfonctionnement du système immunitaire. Son principal candidat clinique est le mavorixafor, une petite molécule antagoniste sélective du récepteur de chimiokine CXCR4, qui est en cours de développement en tant que traitement oral à prise unique quotidienne. Elle a développé un pipeline de petites molécules antagonistes du récepteur C-X-C de type 4 (CXCR4). Elle a deux candidats précliniques : X4P-003, un antagoniste du CXCR4 de deuxième génération conçu pour avoir des propriétés améliorées par rapport au mavorixafor, permettant potentiellement des opportunités dans les troubles dépendant du CXCR4 et les immunodéficiences primaires, et X4P-002, un antagoniste du CXCR4 avec un profil de distribution et une capacité démontrée à traverser la barrière hémato-encéphalique.
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