Neurocrine Biosciences, Inc. a annoncé qu'elle présentera de l'information clé sur son pipeline en neuroendocrinologie, y compris des données sur les caractéristiques de base de son programme CAHtalyst ? de crinecerfont dans l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS), ainsi que des données issues de ses études sur l'hydrocortisone à libération modifiée dans l'insuffisance surrénale primaire et l'HCS, lors du Congrès européen d'endocrinologie 2024 qui se tiendra en Suède du 11 au 14 mai. Crinecerfont est un antagoniste sélectif du récepteur du facteur de libération de la corticotrophine de type 1 (CRF1), expérimental et administré par voie orale, développé pour réduire et contrôler l'excès d'androgènes surrénaliens par un mécanisme indépendant des glucocorticoïdes pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales due à un déficit en 21-hydroxylase. Il a été démontré que l'antagonisme des récepteurs CRF1 dans l'hypophyse réduit les niveaux d'hormone adrénocorticotrope, ce qui diminue la production d'androgènes surrénaliens et potentiellement les symptômes associés à l'HCA. Les données démontrent que la réduction des niveaux d'androgènes surrénaliens permet un dosage plus faible et plus physiologique des glucocorticoïdes et pourrait donc potentiellement réduire les complications associées à l'exposition à des doses de glucocorticoïdes supérieures à la normale chez les patients souffrant d'HCA.

Les enregistrements mondiaux de phase 3 pour enfants et adultes de CAHtalyst ? Pediatric et Adult Phase 3 global registrational studies sont conçues pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la tolérabilité du crinecerfont chez les enfants et les adolescents, et les adultes respectivement, atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales due à un déficit en 21-hydroxylase. Les parties primaires des études de phase 3 de CAHtalyst sont terminées et le recrutement est clos, tandis que les parties de traitement en ouvert des deux études sont en cours.