Taysha Gene Therapies, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) à TSHA-102, une thérapie de transfert de gènes AAV9 autocomplémentaire administrée par voie intrathécale en cours d'évaluation clinique pour le syndrome de Rett. La désignation RMAT a été accordée à la suite de l'examen par la FDA des données cliniques étayant le potentiel du TSHA-102 à répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints du syndrome de Rett. La désignation RMAT a été conçue pour accélérer le développement et l'examen des thérapies de médecine régénérative.

Une thérapie de médecine régénérative est éligible à la désignation RMAT si elle est destinée à traiter, modifier, inverser ou guérir une condition grave, et si des preuves cliniques préliminaires indiquent que la thérapie a le potentiel de répondre à des besoins médicaux non satisfaits pour une telle condition. Les promoteurs qui reçoivent la désignation RMAT peuvent bénéficier d'interactions accrues avec la FDA, impliquant des cadres supérieurs, dans le but d'accélérer le développement des médicaments. La désignation RMAT fait suite à l'examen par la FDA des données disponibles sur la sécurité et l'efficacité des trois premières patientes atteintes du syndrome de Rett ayant reçu la faible dose de TSHA-102 (5,7x1014 vg totales) dans le cadre de l'essai de phase 1/2 REVEAL chez les adolescents et les adultes et de l'essai de phase 1/2 REVEAL chez les enfants.

Le TSHA-102 est évalué dans l'essai de phase 1/2 REVEAL chez l'adolescent et l'adulte qui se déroule au Canada et aux États-Unis, et dans l'essai pédiatrique de phase 1/2 REVEAL qui se déroule aux États-Unis et qui a été autorisé au Royaume-Uni.