Biogen Inc. et Ionis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé la décision de mettre fin au développement du BIIB105 (ION541), un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), sur la base des premiers résultats de l'étude de phase 1/2 ALSpire. Le BIIB105 a été conçu pour réduire l'expression de la protéine ataxine-2 (ATXN2) et a démontré des réductions statistiquement significatives de la protéine ATXN2 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) au cours de l'étude. Cependant, au cours de la période de 6 mois contrôlée par placebo, le traitement par BIIB105 n'a pas entraîné de réduction des niveaux de la chaîne légère des neurofilaments (NfL) dans le plasma, un marqueur de la neurodégénérescence et des lésions neuronales.

En outre, BIIB105 n'a pas eu d'impact sur les mesures des résultats cliniques de la fonction, de la respiration et de la force. L'étude de phase 1/2 était un essai randomisé, contrôlé par placebo, à dose croissante, visant à évaluer le BIIB105 administré par voie intrathécale à des adultes (n=99) atteints de SLA. Les participants ont été randomisés pour recevoir BIIB105 ou un placebo (ratio 3:1 ou 2:1) pendant 3 à 6 mois.

Les participants qui ont terminé la période contrôlée par le placebo pouvaient s'inscrire à l'extension ouverte. Au cours des 6 mois de l'étude contrôlée par placebo, les événements indésirables les plus fréquents chez les participants traités par BIIB105 ont été les douleurs procédurales, les céphalées et les chutes. Les EI ayant entraîné l'arrêt de l'étude étaient plus nombreux dans le groupe BIIB105 (8,3 %) que dans le groupe placebo (3,6 %).

Les analyses des données de l'étude se poursuivent afin de mieux comprendre le processus pathologique sous-jacent et les effets du BIIB105. Les sociétés présenteront les données de la phase 1/2 de BIIB105 lors de la prochaine réunion du Réseau européen pour la guérison de la SLA (ENCALS) qui se tiendra à Stockholm, en Suède, au mois de juin.