Neurocrine Biosciences, Inc. a présenté les caractéristiques de base de l'étude clinique de phase 3 CAHtalyst ? Pediatric Phase 3 clinical study baseline characteristics data for children and adolescents with congenital adrenal hyperplasia (CAH) due to 21-hydroxylase deficiency enrolled in the study, along with CAHtalog ? qui évaluent les schémas de traitement par glucocorticoïdes chez les enfants et les adultes atteints d'HCA.

Ces données démontrent les limites des approches thérapeutiques actuelles de l'HCA chez les patients pédiatriques, les comorbidités associées à la maladie et/ou au traitement actuel, notamment l'obésité, l'âge osseux avancé et la puberté précoce, ainsi que la difficulté de gérer efficacement la maladie lorsque les patients atteints d'HCA deviennent des adultes. Ces nouvelles données ont été présentées lors de la réunion annuelle 2024 de la Pediatric Endocrine Society à Chicago. Les caractéristiques de base des sujets ayant participé à l'étude pédiatrique de phase 3 CAHtalyst ont été présentées (Poster# 56).

L'étude a porté sur 103 sujets âgés de 4 à 17 ans ayant un diagnostic médicalement confirmé d'HCA due à un déficit en 21-hydroxylase, dont 52 % de garçons, un âge moyen de 12 ans et une majorité aux stades 3 à 5 de Tanner. Des données indiquent un contrôle androgénique surrénalien inadéquat chez nombre de ces patients, malgré un dosage supraphysiologique de glucocorticoïdes. Au départ, plus d'un tiers des participants présentaient des comorbidités telles qu'un âge osseux avancé, une puberté précoce et une obésité. L'hirsutisme (pilosité excessive, 12 %) et des règles irrégulières (12 %) ont été signalés chez les femmes, et des tumeurs testiculaires surrénaliennes ont été identifiées chez plus d'un tiers des hommes.

En 2023, Neurocrine Biosciences a annoncé des résultats positifs des études cliniques de phase 3 CAHtalyst Pediatric et CAHtalyst Adult évaluant l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du crinecerfont chez les enfants et les adultes atteints d'une HCA due à un déficit en 21-hydroxylase. Les données de ces deux études ont permis d'étayer deux demandes d'autorisation de mise sur le marché (New Drug Applications) qui ont été soumises à la Food and Drug Administration américaine en avril 2024.