Astellas Pharma Inc. a annoncé avoir reçu de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis une notification d'acceptation de sa demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) visant à inclure des données positives sur deux ans dans les informations de prescription américaines d'IZERVAYTM (solution intravitréenne d'avacincaptad pégol) pour le traitement de l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). La sNDA est basée sur les résultats de l'essai clinique de phase 3 GATHER2, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité de l'administration mensuelle (EM) et tous les deux mois (EOM) jusqu'à l'année 2. Dans le cadre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la FDA a fixé la date d'action au 19 novembre 2024. L'acceptation fait suite à l'émission par les Centers for Medicare and Medicaid Services américains d'un code J permanent pour IZERVAY, à compter du 1er avril, ce qui devrait accélérer l'accès des patients aux États-Unis. Les données de GATHER2 ont démontré qu'IZERVAY continuait à réduire le taux de croissance des lésions de l'AG chez les patients atteints d'AG secondaire à la DMLA jusqu'à la deuxième année, par rapport à l'essai sham.

L'avantage du traitement par IZERVAY par rapport au traitement sham a été observé dès 6 mois, a continué à augmenter au fil du temps jusqu'à 2 ans et a plus que doublé après 2 ans par rapport à l'année 1. IZERVAY a été bien toléré pendant 2 ans dans l'étude GATHER2, avec un cas d'inflammation intraoculaire non grave (IOI) et un cas d'endophtalmie à culture positive chacun, et aucun cas de neuropathie ischémique ou d'inflammation intraoculaire grave, y compris de vascularite rétinienne. Sur une période de 2 ans, l'incidence de la néovascularisation choroïdienne (NVC) a légèrement augmenté entre IZERVAY (11,6 %) et l'étude sham (9 %).

IZERVAY a été approuvé par la Food and Drug Administration américaine le 4 août 2023 pour le traitement de l'AG secondaire à la DMLA et est actuellement en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments. Astellas a déjà reflété l'impact de ce résultat dans ses prévisions financières pour l'année fiscale se terminant le 31 mars 2024. GATHER2 (NCT04435366) était un essai clinique de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par simulacre, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité de l'administration intravitréenne d'avacincaptad pegol (ACP) chez 448 patients enrôlés souffrant d'AG secondaire à la DMLA.

L'ACP a atteint son objectif principal à 12 mois, au cours desquels les patients ont été randomisés pour recevoir soit l'ACP, soit une procédure fictive tous les mois. Au cours de la deuxième année de l'étude, les patients traités par ACP au cours de la première année ont été à nouveau randomisés pour recevoir soit ACP tous les mois (EM, n=96), soit tous les deux mois (EOM, n=93) ; les patients ayant reçu la procédure sham au cours de la première année ont continué à recevoir la procédure sham au cours de la deuxième année (n=203). L'évaluation d'IZERVAY se poursuit dans le cadre d'une étude de prolongation ouverte.