Avidity Biosciences, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de Breakthrough Therapy au delpacibart etedesiran (AOC 1001), le principal programme de développement clinique de la société, pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Le delpacibart etedesiran, abrégé en del-desiran, est un traitement expérimental conçu pour s'attaquer à la cause première de la DM1, une maladie neuromusculaire méconnue, progressive et souvent fatale, pour laquelle il n'existe pas de thérapies approuvées. Avidity lance l'étude pivotale mondiale HARBOR ?

du del-desiran au cours de ce trimestre. Le critère d'évaluation principal de l'étude de phase 3 HARBOR est le temps d'ouverture de la main par vidéo (vHOT) et les principaux critères d'évaluation secondaires comprennent la force musculaire, mesurée par la force de préhension et le score total du test musculaire quantitatif (QMT), ainsi que les activités de la vie quotidienne, mesurées par DM1-Activ. Avidity a récemment publié les résultats positifs à long terme de MARINA-OLE ?

qui démontrent une inversion de la progression de la maladie chez les adultes atteints de DM1, en fonction de plusieurs critères d'évaluation, notamment le vHOT, la force musculaire et le DM1-Activ, en comparaison avec les données de l'histoire naturelle. En plus d'avoir reçu la désignation Breakthrough Therapy de la FDA, le del-desiran a déjà reçu les désignations Orphan Drug et Fast Track de la FDA et la désignation Orphan de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la DM1.