PharmaEssentia Corporation a soumis à l'APMN de Chine le protocole d'étude clinique de phase III du P1101 pour le traitement de l'encéphalopathie spongiforme pré-fibrotique/précoce ou de l'encéphalopathie spongiforme ouverte à un risque faible à intermédiaire-1. Date de survenance de l'événement : 26 avril 2024. Nouveau nom ou code du médicament : Ropeginterféron alfa-2b (P1101), Indication : Myélofibrose primaire pré-fibrotique/précoce ou myélofibrose primaire déclarée à risque faible à intermédiaire-1 selon le DIPSS Plus.

Stades de développement prévus : Essai clinique de phase III, puis demande d'autorisation de mise sur le marché. Situation du marché : La myélofibrose primitive (PMF) est une myélofibrose (MF) qui survient seule et constitue un néoplasme myéloprolifératif (MPN), au même titre que la polycythémie vénérienne (PV) et la thrombocytémie essentielle (ET). Selon l'Orphanet, l'incidence annuelle de la FPM est d'environ 1 cas pour 100 000 personnes.

Pour les patients atteints de MF à faible risque et présentant des symptômes, les traitements actuels comprennent l'hydroxyurée (HU) et l'interféron pégylé, et dans certains cas les inhibiteurs de JAK2 ou la transplantation de cellules souches allogéniques. Les inhibiteurs de JAK2 sont principalement indiqués pour les patients atteints de MF à risque intermédiaire ou élevé. Cette étude est un essai clinique de phase III multinational et multicentrique.

Le ropeginterféron alfa-2b est un interféron innovant, monopegylé et à longue durée d'action, inventé et fabriqué par PharmaEssentia. Le ropeginterféron alfa-2b est approuvé pour le traitement des patients adultes atteints de polycythémie vénérienne (PV) dans près de 40 pays, y compris les principaux marchés de nouveaux médicaments tels que l'Union européenne, les États-Unis et le Japon.