Vigil Neuroscience, Inc. a annoncé la présentation de plusieurs exposés oraux et affiches sur son principal candidat clinique, l'iluzanebart, lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN) de 2024. La maladie se manifeste généralement chez les adultes dans la quarantaine, est diagnostiquée par des tests génétiques et des critères cliniques/radiologiques établis et se caractérise par un dysfonctionnement cognitif, des symptômes neuropsychiatriques et une déficience motrice. Ces symptômes évoluent rapidement, avec une espérance de vie d'environ six à sept ans en moyenne après le diagnostic, ce qui représente un fardeau important pour les patients et les soignants.

Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour le traitement de l'ALSP, ce qui souligne l'importance des besoins non satisfaits dans cette indication rare. L'analyse intermédiaire de l'étude multicentrique ouverte IGNITE de phase 2 sur la preuve de concept évaluant la sécurité, la tolérabilité et les effets cliniques de l'iluzanebart a démontré : Un profil de sécurité et de tolérabilité favorable ; un profil pharmacocinétique prévisible qui soutient l'administration d'une dose mensuelle ; l'engagement de la cible SNC et l'activité pharmacologique en aval, y compris l'augmentation des niveaux de liquide céphalo-rachidien (LCR) du récepteur soluble du facteur 1 de stimulation des colonies (sCSF1R), qui est en train de devenir un biomarqueur clé de la physiopathologie de la maladie de l'ALSP ; Tendances positives compatibles avec un ralentissement de la progression de la maladie sur les principales mesures d'imagerie par résonance magnétique (IRM) chez les patients individuels ; Tendance encourageante émergeant sur les changements dans la réduction de la NfL chez les patients individuels.