AB Science SA a annoncé qu'elle a été autorisée par l'Agence française du médicament (ANSM) à lancer une étude de phase II (AB20006) chez des patients atteints du syndrome d'activation mastocytaire sévère. L'étude AB20006 a également été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) américaine. Le MCAS est une maladie causée par une activation inappropriée des mastocytes, qui peut entraîner des symptômes de libération de médiateurs mastocytaires avec une gravité allant de légère à menaçante pour la vie. Sous cet aspect, le MCAS est similaire à la mastocytose systémique indolente et couvante (ISM/SSM), mais il existe des différences importantes qui font du MCAS une entité distincte de la mastocytose systémique. Dans le cas de la mastocytose, des mutations bien définies entraînent une population aberrante de mastocytes avec une augmentation marquée de la prolifération dans les tissus, alors que le syndrome MCAS est dû à une plus grande hétérogénéité mutationnelle (mal définie) qui est associée à une activation aberrante des mastocytes mais à une augmentation modeste du nombre de mastocytes en raison d'une apoptose réduite. Une autre différence frappante entre la mastocytose systémique et le MCAS est la prévalence de ces maladies. La mastocytose systémique est considérée comme une maladie rare et orpheline touchant environ 1/100 000 personnes, alors que le MCAS a une prévalence estimée à 117% de la population (soit une différence d'au moins 1000 fois). Le masitinib ayant été conçu pour être un puissant inhibiteur de l'activation des mastocytes (par son action contre les tyrosines kinases c-Kit, Lyn et Fyn de type sauvage), il est particulièrement bien adapté au traitement du MCAS sévère, contrairement aux autres inhibiteurs de tyrosine kinase c-Kit qui ciblent généralement des mutations c-Kit spécifiques associées à la mastocytose systémique. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour le MCAS sévère ni aucun médicament en développement clinique pour cette indication.