Clene Nanomedicine Inc. a fourni des mises à jour du programme clinique pour son principal candidat médicament de la plateforme nanothérapeutique : CNM-Au8® ;, ainsi que pour son candidat antiviral, CNM-ZnAg. CNM-Au8 est une suspension de nanocristaux d'or, développée pour augmenter la production et l'utilisation de l'énergie cellulaire afin de restaurer la santé neuronale. CNM-ZnAg est une solution ionique zinc-argent brevetée qui a démontré des propriétés antivirales et antimicrobiennes. L'essai de phase 2/3 sur la plateforme HEALEY-ALS est en passe de fournir des données de premier ordre au cours du second semestre 2022 : Le recrutement dans l'essai sur la plateforme HEALEY-ALS, dirigé par le Sean M. Healey & AMG Center pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) au Massachusetts General Hospital (MGH), s'est achevé en novembre 2021. Cet essai de phase 2/3 évalue le candidat médicament principal de Clene, CNM-Au8, pour le traitement de la SLA. Les premières données sont attendues au cours du second semestre de cette année. En prévision de résultats positifs, Clene se prépare à une éventuelle approbation réglementaire, y compris le développement d'une nouvelle usine de fabrication dans le Maryland et la planification de la commercialisation. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au CNM-Au8 la désignation de médicament orphelin pour la SLA. Les données de survie actualisées de l'essai de phase 2 RESCUE-ALS OLE seront présentées lors de la prochaine conférence clinique et scientifique de MDA : Des preuves actualisées d'un bénéfice de survie à long terme avec le traitement CNM-Au8 provenant de l'extension ouverte de l'essai RESCUE-ALS seront présentées lors de la prochaine conférence clinique et scientifique de MDA, du 13 au 16 mars 2022 à Nashville, TN. La survie observée chez les participants à l'étude a été comparée à la survie médiane estimée dérivée du modèle de prédiction ENCALS validé, avec des résultats significativement en faveur du traitement CNM-Au8. Le traitement à long terme dans le cadre du programme d'accès élargi (EAP) se poursuit : Clene continue à soutenir les programmes d'accès élargi fournissant le traitement CNM-Au8 dans quatre sites cliniques chez plus de 50 participants atteints de SLA. Le traitement par CNM-Au8 a été bien toléré dans ce groupe de personnes atteintes de SLA qui ne sont pas éligibles pour les essais cliniques actuels. L'utilisation à long terme de CNM-Au8 dépasse maintenant 2 ans dans ces programmes. Les données de ces PAE soutiendront les dépôts réglementaires potentiels auprès des autorités sanitaires. L'essai de phase 2 VISIONARY-MS doit se terminer plus tôt que prévu en raison des défis liés à la pandémie de COVID. Résultats en aveugle attendus pour la seconde moitié de 2022 : L'essai de phase 2 VISIONARY-MS évalue l'efficacité et l'innocuité de CNM-Au8 pour la remyélinisation et la neuro-réparation chez les patients atteints de SEP récurrente stable. L'étude a recruté 73 des 150 participants prévus présentant une déficience visuelle chronique généralement traitée par un traitement de fond modificateur de la maladie (DMT). Les patients atteints de SEP traités par les DMT actuels ont généralement un système immunitaire affaibli. Par conséquent, les essais cliniques sur la SEP qui nécessitent de nombreuses visites en personne dans les cliniques ont connu des difficultés continues de recrutement et de fonctionnement en raison de la pandémie actuelle de COVID-19 et des vagues répétées de variantes virales. L'essai de phase 2 de REPAIR-MS a été initié chez des patients atteints de SEP progressive non active : Suite aux résultats robustes de l'engagement de la cible démontrés dans l'essai de phase 2 de REPAIR-MS chez des patients atteints de SEP récurrente, Clene a initié une deuxième cohorte de SEP pour confirmer l'engagement de la cible dans la population plus sévère de SEP progressive non active. Les patients atteints de SEP progressive non active ont actuellement des options thérapeutiques limitées et un besoin non satisfait élevé. L'essai de phase 2 de CNM-ZnAg dans l'étude COVID au Brésil a terminé son recrutement ; les premiers résultats sont attendus mi-2022 : l'essai de phase 2 de l'antiviral CNM-ZnAg de Clene chez les patients COVID-19 présentant des symptômes aigus et non hospitalisés a terminé son recrutement. Les premiers résultats sont attendus pour le milieu de l'année 2022. Clene prévoit de faire passer CNM-ZnAg à un essai d'enregistrement, en fonction des résultats positifs de la phase 2.