Ionis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner en priorité la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'olezarsen, un médicament expérimental ciblant l'ARN pour le traitement des adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (FCS). La FDA a fixé la date d'action au 19 décembre 2024 et a indiqué qu'elle ne prévoyait pas de réunion du comité consultatif pour l'olezarsen. L'examen prioritaire est une désignation pour les médicaments qui ont le potentiel d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, la prévention ou le diagnostic d'une maladie grave, avec l'espoir que la FDA prenne des mesures dans les six mois, contre 10 mois dans le cadre de l'examen standard.

La demande auprès de la FDA est basée sur les résultats positifs de Balance, une étude de phase 3 mondiale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo. Les résultats de l'étude ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American College of Cardiology (ACC) en 2024 et publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine (NEJM). La FDA américaine a accordé à l'olezarsen la désignation Fast Track pour le traitement du SFC en janvier 2023, ainsi que la désignation de médicament orphelin et de Breakthrough Therapy en février 2024.

Ionis prévoit de déposer d'autres dossiers réglementaires pour le traitement du SFC dans l'Union européenne cette année. Outre le FCS, Ionis évalue l'olezarsen pour le traitement de l'hypertriglycéridémie sévère (sHTG) dans le cadre de trois essais cliniques de phase 3 ? CORE, CORE2 et ESSENCE, dont le recrutement s'est achevé au premier semestre 2024.

CORE et CORE2 ont recruté plus de 1 000 patients atteints de sHTG ayant un taux de triglycérides à jeun = 500 mg/dL ; ESSENCE a recruté plus de 1 400 patients atteints de triglycéridémie élevée ayant un taux de triglycérides à jeun = 150 mg/dL à < 500 mg/dL, diagnostiqués et/ou à risque de maladie cardiovasculaire athérosclérotique, ainsi que des patients ayant un taux de triglycérides à jeun = 500 mg/dL. L'hyperglycémie à jeun est une affection courante qui met en jeu le pronostic vital et peut entraîner des complications graves, notamment une pancréatite aiguë (PA) potentiellement mortelle. Les données sont attendues pour le second semestre 2025.