Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Commission européenne a approuvé l'extension de l'étiquette de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec l'ivacaftor pour le traitement des enfants atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 2 à 5 ans et présentant au moins une mutation F508del dans le gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Grâce aux accords de remboursement existants en Autriche, au Danemark, en Irlande, en Norvège, en Lettonie et en Suède, les patients éligibles de ces pays auront accès à l'indication élargie de KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec l'ivacaftor peu de temps après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne. Vertex continuera à travailler avec les autorités de remboursement de l'Union européenne pour garantir l'accès à tous les patients éligibles.

Au Royaume-Uni, suite à l'approbation de la MHRA le 15 novembre 2023, et grâce à l'accord de remboursement existant entre Vertex et le NHS, les enfants âgés de 2 ans et plus au Royaume-Uni ont accès à cette indication élargie pour KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) dans un schéma d'association avec l'ivacaftor.