Chez les enfants atteints d'achondroplasie, la croissance osseuse endochondrale, un processus essentiel par lequel le tissu osseux est créé, est régulée négativement en raison d'une mutation de gain de fonction dans le FGFR3. VOXZOGO, un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP), agit comme régulateur positif de la voie de signalisation en aval du FGFR3 pour favoriser la croissance osseuse endochondrale. VOXZOGO est approuvé aux États-Unis et indiqué pour augmenter la croissance linéaire chez les enfants atteints d'achondroplasie avec épiphyses ouvertes.

Cette indication est approuvée de manière accélérée sur la base d'une amélioration de la vitesse de croissance annualisée. Le maintien de l'autorisation peut être subordonné à la vérification et à la description du bénéfice clinique dans un ou plusieurs essais de confirmation. Pour répondre à cette exigence post-commercialisation, BioMarin a l'intention d'utiliser les études d'extension ouvertes en cours, en les comparant à l'histoire naturelle disponible.

VOXZOGO peut entraîner des effets secondaires graves, notamment une baisse temporaire de la tension artérielle chez certains patients. Pour réduire le risque de baisse de la tension artérielle et les symptômes associés (étourdissements, sensation de fatigue ou nausées), les patients doivent prendre un repas et boire 8 à 10 onces de liquide dans l'heure qui précède l'administration de VOXZOGO. Les effets secondaires les plus fréquents de VOXZOGO sont les réactions au site d'injection (y compris rougeur, démangeaison, gonflement, ecchymoses, éruption cutanée, urticaire et douleur au site d'injection), des taux élevés de phosphatase alcaline dans le sang révélés par les analyses sanguines, des vomissements, des douleurs articulaires, une baisse de la tension artérielle et des maux d'estomac.

Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de VOXZOGO. Demandez à votre médecin de vous conseiller sur les effets secondaires et sur tous les effets secondaires qui dérangent le patient ou qui ne disparaissent pas. VOXZOGO est pris quotidiennement sous forme d'injection sous la peau, administrée par un soignant après qu'un professionnel de la santé ait déterminé que le soignant est capable d'administrer VOXZOGO.

N'essayez pas d'injecter VOXZOGO avant que votre professionnel de la santé ne vous ait montré la bonne façon de le faire. VOXZOGO est fourni avec un mode d'emploi qui décrit les étapes de préparation, d'injection et d'élimination de VOXZOGO. Les soignants doivent consulter le mode d'emploi pour se guider et chaque fois qu'ils reçoivent un renouvellement de VOXZOGO, au cas où des changements auraient été apportés.

Injectez VOXZOGO 1 fois par jour, à peu près à la même heure. Si une dose de VOXZOGO est oubliée, elle peut être administrée dans les 12 heures qui suivent la dose oubliée. Après 12 heures, sautez la dose oubliée et administrez la dose quotidienne suivante comme d'habitude.

La dose de VOXZOGO est basée sur le poids corporel. Votre médecin ajustera la dose en fonction des changements de poids à la suite d'examens réguliers.