Vertex Pharmaceuticals a annoncé que la Commission européenne a approuvé l'extension de l'étiquette de KALYDECO® (ivacaftor) pour le traitement des nourrissons âgés de moins d'un mois atteints de fibrose kystique (FK) et présentant l'une des mutations suivantes du gène du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) : R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Grâce aux accords d'accès existants en Autriche, en République tchèque, au Danemark, en Irlande, en Norvège, en Suède et aux Pays-Bas, les patients éligibles auront accès à l'indication élargie de KALYDECO® (ivacaftor) peu après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne. Vertex continuera à travailler avec les autorités de remboursement de l'Union européenne pour garantir l'accès à tous les autres patients éligibles.

Au Royaume-Uni, suite à l'approbation de la MHRA fin 2023, et en raison de l'accord de remboursement existant entre Vertex et le National Health Service, les nourrissons éligibles âgés de 1 mois et plus au Royaume-Uni ont accès à cette indication élargie de KALYDECO® (ivacaftor).